Pe 29 iunie,A anunțat Intercept Pharmaceuticalscă a primit o cerere de medicament nouă completă de la FDA din SUA cu privire la agonistul FXR a acidului obeticolic (OCA) pentru fibroza cauzată de steatohepatita non-alcoolică (NASH) Scrisoarea de răspuns (CRL).FDA a precizat în CRL că, pe baza datelor revizuite până acum, consideră că beneficiile așteptate ale medicamentului pe baza criteriilor alternative ale studiilor histopatologice sunt încă incerte, iar beneficiile tratamentului nu depășesc riscurile potențiale, deci nu sprijină aprobarea accelerată a OCA pentru tratamentul pacienților cu NASH care provoacă fibroză hepatică.

Mark Pruzanski, președinte și CEO al Intercept, a comentat rezultatele: „În timpul procesului de revizuire, FDA nu a comunicat niciodată informații privind accelerarea aprobării OCA și credem cu fermitate că toate datele transmise până acum îndeplinesc cerințele FDA și susțin în mod clar riscul pozitiv al profitului OCA.Regretăm acest CRL.FDA a crescut treptat complexitatea obiectivelor histologice, creând astfel o barieră foarte mare pentru trecere.Până acum,OCAeste doar în trei faze cheie.Această cerere a fost satisfăcută în timpul studiului.Intenționăm să ne întâlnim cu FDA cât mai curând posibil pentru a discuta cum să trecem planul de aprobare pentru informațiile CRL în viitor.”

În cursa pentru a obține primul medicament NASH listat, Intercept a fost întotdeauna pe poziția de lider și este în prezent singura companie care a obținut date pozitive ale studiilor în faza ulterioară.Ca agonist puternic și specific al receptorului farnesoid X (FXR),OCAa obținut anterior rezultate pozitive într-un studiu clinic de fază 3 numit REGENERATE.Datele au arătat că NASH moderată până la severă care au primit doze mari deOCADintre pacienți, un sfert din simptomele de fibroză hepatică ale pacienților s-au îmbunătățit semnificativ, iar starea nu s-a deteriorat.

FDA a recomandat ca Intercept să trimită date intermediare suplimentare privind eficacitatea și siguranța din studiul REGENERATE în curs de desfășurare pentru a sprijiniPotențialul OCAaprobarea accelerată și a subliniat că rezultatele pe termen lung ale studiului ar trebui să continue.

Cu toate căOCAa fost aprobat anterior pentru o altă boală hepatică rară (PBC), domeniul NASH este uriaș.Se estimează că NASH afectează milioane de oameni numai în Statele Unite.Anterior, banca de investiții JMP Securities estima că vânzările de vârf ale medicamentelor Intercept ar putea ajunge la miliarde de dolari.Afectat de această veste proastă, prețul acțiunilor Intercept a scăzut luni cu aproape 40%, până la 47,25 USD per acțiune.Au scăzut și prețurile acțiunilor altor companii farmaceutice care au dezvoltat și NASH.Dintre acestea, Madrigal a scăzut cu aproximativ 6%, iar Viking, Akero și GenFit au scăzut cu aproximativ 1%.

Analistul Stifel Derek Archila a scris într-un raport către client că refuzul s-a datorat reacțiilor adverse legate de tratament care au apărut înTestare clinică OCA, adică unii pacienţi au primitTratamentul OCA, colesterolul dăunător din organism a crescut, ceea ce la rândul său îi face să aibă o incidență mai mare a riscului cardiovascular.Având în vedere că mulți pacienți cu NASH sunt deja supraponderali sau suferă de diabet de tip 2, astfel de efecte secundare pot trezi vigilența agențiilor de reglementare.Conform cerințelor FDA pentru date suplimentare de testare, Intercept poate fi nevoit să aștepte cel puțin până în a doua jumătate a anului 2022 pentru a interpreta aceste date.Analiza externă consideră că o întârziere atât de lungă poate șterge o parte din avantajul acumulat anterior al Intercept, permițând altor concurenți, inclusiv Madrigal Pharmaceuticals și Viking Therapeutics, să aibă șansa de a ajunge din urmă.