Ruxolitinib, cunoscut și sub numele de ruxolitinib în China, este unul dintre „noile medicamente” care au fost enumerate pe scară largă în ghidurile clinice pentru tratamentul bolilor hematologice în ultimii ani și a demonstrat o eficacitate promițătoare în bolile mieloproliferative.
Medicamentul vizat Jakavi ruxolitinib poate inhiba eficient activarea întregului canal JAK-STAT și poate reduce semnalul îmbunătățit anormal al canalului, obținând astfel eficacitate.De asemenea, poate fi utilizat pentru tratamentul unei varietăți de boli și pentru anomalii ale site-ului JAK1.
Ruxolitinibeste un inhibitor de kinază indicat pentru tratamentul pacienților cu mielofibroză cu risc intermediar sau ridicat, inclusiv mielofibroză primară, mielofibroză post-geniculocitoză și mielofibroză post-trombocitemie primară.
Un studiu clinic similar (n=219) a randomizat pacienții cu MF primară cu risc intermediar-2 sau cu risc ridicat, pacienții cu MF după eritroblastoză adevărată sau pacienții cu MF după trombocitoză primară în două grupuri, unul care a primit ruxolitinib oral 15 până la 20 mg bid. (n=146) iar celălalt primind un medicament martor pozitiv (n=73).Obiectivele primare și secundare cheie ale studiului au fost procentul de pacienți cu o reducere ≥35% a volumului splinei (evaluat prin imagistică prin rezonanță magnetică sau tomografie computerizată) în săptămânile 48 și, respectiv, 24.Rezultatele au arătat că procentul de pacienți cu o reducere de peste 35% a volumului splinei față de valoarea inițială în săptămâna 24 a fost de 31,9% în grupul de tratament, comparativ cu 0% în grupul de control (P<0,0001);iar procentul de pacienți cu o reducere de peste 35% a volumului splinei față de valoarea inițială în săptămâna 48 a fost de 28,5% în grupul de tratament, comparativ cu 0% în grupul de control (P<0,0001).În plus, ruxolitinib a redus, de asemenea, simptomele generale și a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții la pacienți.Pe baza rezultatelor acestor două studii clinice,ruxolitiniba devenit primul medicament aprobat de FDA din SUA pentru tratamentul pacienților cu MF.