Strategia de tratament pentru mielofibroza primară (PMF) se bazează pe stratificarea riscului.Datorită varietatii de manifestări clinice și probleme care trebuie abordate la pacienții cu PMF, strategiile de tratament trebuie să țină cont de boala pacientului și de nevoile clinice.Tratamentul inițial cu ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) la pacienții cu splină mare a arătat o reducere semnificativă a splinei și a fost independent de starea mutației conducătorului auto.Amploarea mai mare a reducerii splinei sugerează un prognostic mai bun.La pacienții cu risc scăzut, fără boală semnificativă clinic, aceștia pot fi observați sau introduși în studii clinice, cu evaluări repetate la fiecare 3-6 luni.RuxolitinibTerapia medicamentoasă (Jakavi/Jakafi) poate fi inițiată la pacienții cu risc scăzut sau intermediar-1 care prezintă splenomegalie și/sau boală clinică, conform ghidurilor de tratament NCCN.
Pentru pacienții cu risc intermediar-2 sau cu risc ridicat, este preferată HSCT alogenă.Dacă transplantul nu este disponibil, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) este recomandat ca opțiune de tratament de primă linie sau pentru a intra în studii clinice.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) este singurul medicament aprobat în prezent la nivel mondial care vizează calea hiperactivă JAK/STAT, patogeneza MF.Două studii publicate în New England Journal și Journal of Leukemia & Lymphoma sugerează că ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) poate reduce semnificativ boala și poate îmbunătăți calitatea vieții la pacienții cu PMF.La pacienții cu MF cu risc intermediar-2 și cu risc ridicat, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) a reușit să micșoreze splina, să îmbunătățească boala, să îmbunătățească supraviețuirea și să îmbunătățească patologia măduvei osoase, îndeplinind obiectivele primare ale managementului bolii.
PMF are o probabilitate anuală de incidență de 0,5-1,5/100.000 și are cel mai prost prognostic dintre toate NMP.PMF se caracterizează prin mielofibroză și hematopoieză extramedulară.În PMF, fibroblastele măduvei osoase nu sunt derivate din clone anormale.Aproximativ o treime dintre pacienții cu PMF nu prezintă simptome în momentul diagnosticării.Plângerile includ oboseală semnificativă, anemie, disconfort abdominal, diaree cauzată de sațietate precoce sau splenomegalie, sângerare, scădere în greutate și edem periferic.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) a fost aprobat în august 2012 pentru tratamentul mielofibrozei cu risc mediu sau ridicat, inclusiv mielofibroza primară.Medicamentul este disponibil în prezent în peste 50 de țări din întreaga lume.