Mielofibroza (MF) este denumită mielofibroză.Este, de asemenea, o boală foarte rară.Și cauza patogenezei sale nu este cunoscută.Manifestările clinice tipice sunt eritrocite juvenile și anemia granulocitară juvenilă cu un număr mare de globule roșii lacrimogene.Aspirația măduvei osoase arată adesea aspirație uscată, iar splina este adesea mărită semnificativ cu diferite grade de osteoscleroză.
Mielofibroza primară (PMF) este o tulburare mieloproliferativă clonală (MPD) a celulelor stem hematopoietice.Tratamentul mielofibrozei primare este în primul rând de susținere, inclusiv transfuzii de sânge.Hidroxiureea poate fi administrată pentru trombocitoză.Pacienții asimptomatici cu risc scăzut pot fi observați fără tratament.
Două studii randomizate de fază III (STUDIUL 1 și 2) au fost efectuate la pacienții cu MF (MF primară, MF post-geniculocitoză sau MF post-trombocitemie primară).În ambele studii, pacienții înrolați aveau splenomegalie palpabilă la cel puțin 5 cm sub cutia toracică și prezentau un risc moderat (2 factori de prognostic) sau mare (3 sau mai mulți factori de prognostic), conform criteriilor de consens al Grupului de Lucru Internațional (IWG).
Doza inițială de ruxolitinib se bazează pe numărul de trombocite.15 mg de două ori pe zi pentru pacienții cu număr de trombocite între 100 și 200 x 10^9/L și 20 mg de două ori pe zi pentru pacienții cu număr de trombocite mai mare de 200 x 10^9/L.
S-au administrat doze individualizate în funcție de tolerabilitate și eficacitate pentru pacienții cu număr de trombocite între 100 și 125 x 10^9/L, cu o doză maximă de 20 mg de două ori pe zi;pentru pacienții cu număr de trombocite cuprins între 75 și 100 x 10^9/L, 10 mg de două ori pe zi;și pentru pacienții cu număr de trombocite între 50 și mai mic sau egal cu 75 x 10^9/L, de 2 ori pe zi la 5 mg de fiecare dată.
Ruxolitinibeste un inhibitor oral de tirozin kinaza JAK1 și JAK2 aprobat în Uniunea Europeană în august 2012 pentru tratamentul mielofibrozei cu risc intermediar sau ridicat, inclusiv mielofibroza primară, mielofibroza post-geniculocitoză și mielofibroza post-trombocitemie primară.În prezent, ruxolitinib Jakavi este aprobat în peste 50 de țări din întreaga lume, inclusiv în Uniunea Europeană, Canada și mai multe țări din Asia, Latină și America de Sud.