Ruxolitinib este un inhibitor al kinazei Janus cu moleculă mică, care este utilizat în tratamentul mielofibrozei cu risc mediu sau ridicat și al formelor rezistente de policitemie vera și bolii grefă-vs-gazdă. Ruxolitinib este asociat cu creșteri tranzitorii și de obicei ușoare ale aminotransferazei serice în timpul tratamentului și cu cazuri rare de leziuni hepatice acute idiosincratice, autolimitate, aparente clinic, precum și cu cazuri de reactivare a hepatitei B la persoanele susceptibile.

Ruxolitinib este un inhibitor biodisponibil oral al kinazei asociate cu Janus (JAK) cu potențiale activități antineoplazice și imunomodulatoare. Ruxolitinibul se leagă în mod specific de proteine ​​și inhibătirozinăkinazele JAK 1 și 2, care pot duce la o reducere a inflamației și o inhibare a proliferării celulare. Calea JAK-STAT (transductor de semnal și activator al transcripției) joacă un rol cheie în semnalizarea multor citokine și factori de creștere și este implicată în proliferarea celulară, creșterea, hematopoieza și răspunsul imun; Kinazele JAK pot fi suprareglate în bolile inflamatorii, tulburările mieloproliferative și diferite afecțiuni maligne.

Ruxolitinib este apirazolsubstituit în poziţia 1 cu o grupare 2-ciano-1-ciclopentiletil şi în poziţia 3 cu o grupare pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il. Folosit ca sare fosfat pentru tratamentul pacienților cu mielofibroză cu risc intermediar sau înalt, inclusiv mielofibroză primară, mielofibroză post-policitemie vera și mielofibroză post-trombocitemie esențială. Are rol de agent antineoplazic și EC 2.7.10.2 (proteină nespecifică).tirozinăkinaza) inhibitor. Este un nitril, apirolopirimidinăși un membru al pirazolilor.